Gen düzenleme birçok hastalığı ortadan kaldırabilir

 

Gen düzenleme yoluyla geliştirilen yenilikçi tedavi yöntemleri, son yıllarda başta kanser olmak üzere, çeşitli hastalıkların tedavisinde kullanılmaya başlandı. Gen düzenleme yöntemi bugüne kadar sadece mevcut bir hastalığı tedavi etmek amacıyla kullanılmıştı, ancak geçtiğimiz günlerde yayınlanan yeni bir araştırma, bu yöntemin çok daha önemli bir görev daha üstlenebileceğini gösterdi: Genetik hastalıkları tamamen ortadan kaldırmak.

 

 Massachusetts Üniversitesi Tıp Fakültesi araştırmacıları, geçtiğimiz günlerde Molecular Therapy dergisinde yayınladıkları makaleyle, CRISPR adını verdikleri yeni bir gen düzenleme tekniği geliştirdiklerini duyurdular. Genetik hastalıkların tedavisinde devrim yaratabilecek bu yeni yöntem, araştırmacıların herhangi bir canlıdaki genleri değiştirmesi, silmesini veya düzenlemesini mümkün hale getiriyor.

 

 Massachusetts Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, CRISPR yöntemini kullanarak, kas ve iskelet sistemini zayıflatan müsküler distrofi hastalığını ortadan kaldırmanın mümkün olduğunu tespit ettiler. Bu hastalığa neden olan geni değiştirmek için RNA ve proteinden oluşan bir karışım kullanan araştırmacılar, bu yöntem sayesinde geni yenilemeyi başardılar.

 

Gen düzenleme alanında atılan bu önemli adım genetik hastalıkların ortadan kaldırılması yolunda son derece önemli bir gelişme olsa da CRISPR yönteminin henüz deney aşamasında olduğunu unutmamakta fayda var. Şu ana kadar yaptıkların deneylerin yüzde 50'sinde başarılı sonuç alan araştırmacılar, henüz bu yeni yöntemi insanlar üzerinde denemeye başlamadılar.

 

CRISPR, insanlar üzerinde de kullanılabileceğinin kanıtlanması halinde tıp dünyasında birçok yeniliği beraberinde getirebilir. Otizm, şizofreni, HIV ve orak hücreli anemi gibi tedavisi oldukça zor olan birçok genetik hastalıkla, bu yöntem sayesinde başa çıkılabilir.